地中海貧血 基因治療有望

（路透華盛頓16日電）美國與法國研究人員今天指出，罕見基因型貧血病患，經過試驗性基因療法後，可望不再仰賴輸血活命。


這項報告刊登在「自然」期刊（Nature），是基因療法領域中罕見的成功，不過研究人員等專家認為仍有進步空間。


這名乙型地中海貧血病患由於基因缺陷，無法自行生成血紅素。研究人員利用基因療法，修復病患骨髓幹細胞的缺陷基因，再重新植入病患體內。


這份由布里翰婦女醫院（Brigham & Women'sHospital）、哈佛醫學院（Harvard Medical School）及巴黎大學（University of Paris）醫療團隊提出的報告，指這名病患在近3年治療後相當健康，無須接受輸血。


基因療法根據的理論是，導致許多疾病的缺陷基因可以被修復，這種療法前景看好，但方法困難。


全球每年有6萬名兒童被診斷出乙型地中海型貧血。中央社（翻譯）